Het is een haast unieke gebeurtenis: een Belgische biotechbedrijf is erin geslaagd vanaf nul een geneesmiddel te ontwikkelen en goedgekeurd te krijgen door het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap Food and Drug Administration (FDA). Argenx mag efgartigimod (ARGX-113) tegen de zeldzame maar ernstige spierziekte myasthenia gravis (MG) onder de commerciële naam Vyvgart verkopen op de Amerikaanse markt, het walhalla van de farmawereld.

Daarmee eindigde een gemengde beursweek toch nog op een climax voor Euronext Brussel. Uiteraard was het een spannend moment, maar we hadden er meer vertrouwen in dan in andere cruciale momenten voor Belgische biotechbedrijven. Daar waren heel wat redenen voor. Dat het Gentse biotechbedrijf de goedkeuring kreeg, is geen toeval.

Ten eerste zat de medische basis goed. Topman Tim Van Hauwermeiren focuste met zijn medestichters vanaf het begin op antilichamen van lama's, waarover hij heel wat had opgestoken in zijn periode bij Ablynx. Ze bekeken mogelijke behandelingen van auto-immuunaandoeningen, en lieten zich inspireren door het onderzoekswerk van de Amerikaanse professor Sally Ward. De basis voor de ontwikkeling van efgartigimod begon in 2013 (vandaar ARGX-113). De doorbraak kwam er eind 2017 met erg gunstige fase II-resultaten, de zogenoemde proof of concept (bewijs van werkzaamheid) voor MG.

Juiste keuzes

Ten tweede koos argenx er bewust voor te gaan voor weesziekten: kleinere auto-immuunziekten. Die keuze heeft belangrijke voordelen, die van onschatbare waarde gebleken zijn. Vooreerst was er een grotere medische evidentie van potentiële werkzaamheid voor efgartigimod, veel meer dan bij de bekende grote indicaties, zoals reuma. Daarnaast zijn de studies voor een jong biotechbedrijf financieel veel behapbaarder. Er zijn geen studies met duizenden patiënten nodig, enkele honderden volstaan voor een fase III-studie.

Ten derde is het indrukwekkend dat het Gentse biotechbedrijf de studies en de goedkeuring in amper acht jaar voor elkaar wist te krijgen. Normaal duurt het twaalf tot vijftien jaar om een geneesmiddel te ontwikkelen en goedgekeurd te krijgen. Daardoor is er voor de meeste indicaties die argenx koos voor zijn klinische studies nog altijd geen afdoende behandeling.

Voor MG kan argenx dus genieten van de status van first in class, het eerste geneesmiddel voor de weesziekte. Dat is een enorm voordeel: het geeft argenx de kans het grootste deel van de markt te verwerven. Het heeft een voorsprong van minstens achttien maanden op onder meer UCBen Johnson & Johnson. Door als eerste een geneesmiddel op de markt brengen voor een weesziekte kan argenx, bij afwezigheid van een concurrent, de kleinere patiëntenpopulatie compenseren door een stevige prijs te vragen. In het geval van Vyvgart wordt dat 225.000 doller per jaar per patiënt. Bovendien is nog geen enkele concurrent erin geslaagd betere resultaten te publiceren. Argenx kan behalve first in class dus ook nog best in class zijn en blijven.

Ten vierde mogen we niet vergeten hoe cruciaal de geslaagde beursgang op Nasdaq is geweest. Ondanks de indrukwekkende snelheid van de studies en de keuze voor weesziekten hing er toch een kostprijs van circa 1 miljard dollar aan vast. Dat geld krijg je hier bij ons onmogelijk bijeen. Daar zijn grote, Angelsaksische investeerders voor nodig. CEO Tim Van Hauwermeiren heeft de verdienste dat hij al op voorhand regelmatig analisten en investeerders heeft bezocht om het verhaal van argenx te brengen, zodat ze op moment van de beursgang al enthousiast waren. Kapitaalronde na kapitaalronde werd een almaar groter succes, waardoor argenx altijd over voldoende kapitaal beschikte om zijn uiterst ambitieuze plannen waar te maken.

Een begin

De goedkeuring van de FDA is een cruciale mijlpaal, maar zeker geen eindpunt. Dit is nog maar het begin. Myasthenia gravis is maar één indicatie van wellicht veel meer voor Vyvgart. Argenx heeft beloofd het product tegen 2025 voor vijftien indicaties op de markt of in een klinische studie te willen hebben. Analisten mikken voor Vyvgart op piekverkopen rond 5 miljard dollar. Dat zou het tot een van de beter verkopende geneesmiddelen zonder toepassing op één grote indicatie maken.

En er zit nog veel ander moois in in de pijplijn bij argenx. Zo is het niet uitgesloten dat ARGX-117 dezelfde weg op gaat als efgartigimod, al is het nog te vroeg om het zo uitgesproken te stellen. Sinds vrijdag 17 december is er een reële kans dat we eindelijk een biotechbedrijf van wereldformaat hebben. Of zit Big Pharma al klaar om deze parel de komende maanden in te lijven? Gelukkig is de beurswaarde intussen opgelopen tot meer dan 15 miljard euro, wat de drempel hoog maakt.

Het is een haast unieke gebeurtenis: een Belgische biotechbedrijf is erin geslaagd vanaf nul een geneesmiddel te ontwikkelen en goedgekeurd te krijgen door het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap Food and Drug Administration (FDA). Argenx mag efgartigimod (ARGX-113) tegen de zeldzame maar ernstige spierziekte myasthenia gravis (MG) onder de commerciële naam Vyvgart verkopen op de Amerikaanse markt, het walhalla van de farmawereld. Daarmee eindigde een gemengde beursweek toch nog op een climax voor Euronext Brussel. Uiteraard was het een spannend moment, maar we hadden er meer vertrouwen in dan in andere cruciale momenten voor Belgische biotechbedrijven. Daar waren heel wat redenen voor. Dat het Gentse biotechbedrijf de goedkeuring kreeg, is geen toeval.Ten eerste zat de medische basis goed. Topman Tim Van Hauwermeiren focuste met zijn medestichters vanaf het begin op antilichamen van lama's, waarover hij heel wat had opgestoken in zijn periode bij Ablynx. Ze bekeken mogelijke behandelingen van auto-immuunaandoeningen, en lieten zich inspireren door het onderzoekswerk van de Amerikaanse professor Sally Ward. De basis voor de ontwikkeling van efgartigimod begon in 2013 (vandaar ARGX-113). De doorbraak kwam er eind 2017 met erg gunstige fase II-resultaten, de zogenoemde proof of concept (bewijs van werkzaamheid) voor MG.Ten tweede koos argenx er bewust voor te gaan voor weesziekten: kleinere auto-immuunziekten. Die keuze heeft belangrijke voordelen, die van onschatbare waarde gebleken zijn. Vooreerst was er een grotere medische evidentie van potentiële werkzaamheid voor efgartigimod, veel meer dan bij de bekende grote indicaties, zoals reuma. Daarnaast zijn de studies voor een jong biotechbedrijf financieel veel behapbaarder. Er zijn geen studies met duizenden patiënten nodig, enkele honderden volstaan voor een fase III-studie. Ten derde is het indrukwekkend dat het Gentse biotechbedrijf de studies en de goedkeuring in amper acht jaar voor elkaar wist te krijgen. Normaal duurt het twaalf tot vijftien jaar om een geneesmiddel te ontwikkelen en goedgekeurd te krijgen. Daardoor is er voor de meeste indicaties die argenx koos voor zijn klinische studies nog altijd geen afdoende behandeling.Voor MG kan argenx dus genieten van de status van first in class, het eerste geneesmiddel voor de weesziekte. Dat is een enorm voordeel: het geeft argenx de kans het grootste deel van de markt te verwerven. Het heeft een voorsprong van minstens achttien maanden op onder meer UCBen Johnson & Johnson. Door als eerste een geneesmiddel op de markt brengen voor een weesziekte kan argenx, bij afwezigheid van een concurrent, de kleinere patiëntenpopulatie compenseren door een stevige prijs te vragen. In het geval van Vyvgart wordt dat 225.000 doller per jaar per patiënt. Bovendien is nog geen enkele concurrent erin geslaagd betere resultaten te publiceren. Argenx kan behalve first in class dus ook nog best in class zijn en blijven. Ten vierde mogen we niet vergeten hoe cruciaal de geslaagde beursgang op Nasdaq is geweest. Ondanks de indrukwekkende snelheid van de studies en de keuze voor weesziekten hing er toch een kostprijs van circa 1 miljard dollar aan vast. Dat geld krijg je hier bij ons onmogelijk bijeen. Daar zijn grote, Angelsaksische investeerders voor nodig. CEO Tim Van Hauwermeiren heeft de verdienste dat hij al op voorhand regelmatig analisten en investeerders heeft bezocht om het verhaal van argenx te brengen, zodat ze op moment van de beursgang al enthousiast waren. Kapitaalronde na kapitaalronde werd een almaar groter succes, waardoor argenx altijd over voldoende kapitaal beschikte om zijn uiterst ambitieuze plannen waar te maken. De goedkeuring van de FDA is een cruciale mijlpaal, maar zeker geen eindpunt. Dit is nog maar het begin. Myasthenia gravis is maar één indicatie van wellicht veel meer voor Vyvgart. Argenx heeft beloofd het product tegen 2025 voor vijftien indicaties op de markt of in een klinische studie te willen hebben. Analisten mikken voor Vyvgart op piekverkopen rond 5 miljard dollar. Dat zou het tot een van de beter verkopende geneesmiddelen zonder toepassing op één grote indicatie maken. En er zit nog veel ander moois in in de pijplijn bij argenx. Zo is het niet uitgesloten dat ARGX-117 dezelfde weg op gaat als efgartigimod, al is het nog te vroeg om het zo uitgesproken te stellen. Sinds vrijdag 17 december is er een reële kans dat we eindelijk een biotechbedrijf van wereldformaat hebben. Of zit Big Pharma al klaar om deze parel de komende maanden in te lijven? Gelukkig is de beurswaarde intussen opgelopen tot meer dan 15 miljard euro, wat de drempel hoog maakt.